§ 42-1. Трансгенные животные. Генодиагностика и генотерапия. Клеточная инженерия

Генодиагностика и генотерапия. Современная молекулярная биология создает основы для успешного решения проблемы наследственных заболеваний человека. *Разработанные методы анализа геномов вполне применимы и к человеку как представителю класса Млекопитающие. В настоящее время планирующие вступление в брак люди имеют возможность определить у себя наличие генов, которые могут привести к наследственным болезням их будущих детей. Такая генодиагностика помогает принять решение о создании семьи и планировать деторождение.*

*Генодиагностика позволяет также определить некоторые потенциальные способности человека. Например, родителям детей, которые занимаются спортом, в определенный период необходимо решать сложный жизненный вопрос: может ли ребенок стать успешным профессиональным спортсменом? В лаборатории генодиагностики возможно провести анализ на наличие генов, от которых зависят успехи в том или ином виде спорта.*

Сведения о мутантных генах, определяющих наследственные болезни, постоянно накапливаются в соответствующих базах данных. Это позволяет с использованием трансгенных лабораторных животных моделировать наследственные заболевания людей и на основе этого разрабатывать методы оказания помощи. Суть так называемой генотерапии заключается в замене дефектного гена, приводящего к болезни, на нормальный. Для этого можно использовать два основных подхода.

В первом случае ДНК, несущую нормальный ген, вводят непосредственно в ткани определенных органов человека, страдающего наследственной патологией. Во втором случае из патологически измененного органа человека хирургически извлекают небольшое количество клеток. Введение ДНК с нормальным геном осуществляют в лабораторных условиях, размножают получившие нормальный ген клетки на питательных средах и затем вводят эти клетки в соответствующий орган пациента.

Оба подхода применимы только к тем органам, в которых происходит постоянное возобновление клеток. Успех лечения зависит от того, насколько эффективно будет происходить замена исходных дефектных клеток на клетки, несущие нормальный ген.